Российский университет медицины

Проект кафедры истории медицины Российского университета медицины

Экспериментальное лекарство вдвое продлило жизнь детям с раком мозга

22 августа 2023

Международная группа исследователей провела клинические испытания экспериментального противоракового лекарства ONC201, которое помогло в среднем вдвое продлить жизнь детям с тяжелыми формами глиомы. Об этом сообщила пресс-служба американского университета штата Мичиган (U-M). Результаты работы описаны в статье в журнале Cancer Discovery.

"С опухолями такого типа невероятно сложно бороться. До наших опытов было проведено более 250 клинических испытаний, которые так и не помогли улучшить состояние участников. Наш успех - первая серьезная брешь в броне [этой разновидности рака]", - заявил ведущий автор работы из U-M Карл Кошманн, чьи слова приводит пресс-служба вуза.

Как отмечают исследователи, детей часто поражают самые агрессивные формы глиомы: диффузная срединная глиома (DMG) и ее разновидность, диффузная внутренняя глиома моста (DIPG). Большинство больных этим типом рака умирает в первые 11-15 месяцев после постановки диагноза, и до настоящего времени в арсенале медиков не было инструментов, позволяющих бороться с такими опухолями.

Ученые выяснили, что скорость развития DMG можно резко замедлить при помощи экспериментального препарата ONC201. Изначально он создавался для борьбы с раковыми клетками с повышенной активностью дофаминовых рецепторов, однако исследователи обнаружили, что молекулы ONC201 способны проникать через барьер между мозгом и кровотоком и воздействовать на клетки глиомы.

Чтобы определить эффективность потенциального лекарства, ученые провели первую и вторую фазу клинических испытаний, в которых принял участие 71 пациент с тяжелыми формами диффузной срединной глиомы. Наблюдения указали на то, что прием ONC201 не вызвал серьезных побочных эффектов и примерно вдвое продлил жизнь детям с DMG. В среднем, они прожили около 22 месяцев после постановки диагноза, при этом около трети пациентов смогли прожить более двух лет.

По словам исследователей, благотворный эффект ONC201 был связан с тем, что препарат нормализовал уровень активности генов в опухолевых клетках, нарушенный из-за мутации H3K27M в белке H3, одном из компонентов "упаковки" ДНК в ядрах клеток. Последующее изучение взаимодействий ONC201 и раковых клеток, как надеются ученые, позволит создать еще более эффективные препараты, которые будут не только замедлять развитие глиомы, но и уничтожать ее.

По материалам сайта ТАСС