Генная терапия показала высокие результаты в лечении гемофилии В
22 ноября 2014
В рамках работы ученые использовали векторы на основе самокомлементарного аденоассоциированного вируса серотипа 8 (AAV8). Целью эксперимента была оценка устойчивости экспрессии фактора IX, зависимости реакции от дозы и безопасности ЛС.
Для участия в исследовании были привлечены 10 пациентов, страдающие тяжелой формой гемофилии В. Шесть участников попали в группу по оценке дозазависимого эффекта, поэтому два человека получили инъекцию с малой дозой препарата, два – со средней, а еще двое – с высокой дозой. Оставшимся четырем пациентам была сделана инъекция высокой дозы ЛС (2х1012 вирусных векторов на 1 кг массы тела).
Согласно полученным результатам, терапия на основе вирусного вектора имеет дозазависимый эффект. Так, у 6 участников, получивших высокую дозу препарата, было отмечено сокращение частоты эпизодов кровотечений и использования профилактического концентрата фактора IX на 90%. Нормальная выработка фактора IX сохраняется у пациентов уже 3,2 года, в настоящее время наблюдения за участниками КИ продолжаются. Ученые отметили, что в ходе исследования не были отмечены серьезные негативные побочные эффекты терапии.