ИСТОРИЯ МЕДИЦИНЫ

В США разработали генную терапию для лечения наследственного заболевания глаз

Метод генной терапии для лечения тяжелого наследственного заболевания глаз впервые одобрен Управлением по качеству продовольствия и медикаментов США, однако цена его, как сообщило в среду информационное агентство Associated Press (AP), составляет $850 тыс.

Новое средство лечения глазных заболеваний - "Люкстурна" - разработано компанией Spark Therapeutics со штаб-квартирой в Филадельфии. Этот метод предназначен для тех, кто страдает от амавроза Лебера, вызванного нарушениями в гене RPE65, из- за чего не вырабатывается протеин, необходимый для функционирования сетчатки глаза. Метод состоит в инъекции в глаз пациента раствора, содержащего модифицированный вирус. Операция продолжается около 45 минут. Метод не применим ко всем без исключения пациентам, однако исследование, профинансированное компанией, свидетельствует о том, что улучшение зрения происходит примерно через месяц.

Из 20 пациентов, страдавших слепотой и подвергшихся экспериментальному лечению, 18 смогли через год после начала лечения самостоятельно преодолеть лабиринт, а 13 сделали это при очень слабом освещении. У двоих пациентов, у которых не было заметно улучшения, возможно, был замедлен процесс выработки здоровых клеток сетчатки глаза, однако у одного из них прекратилось ухудшение зрения, а у второго через год лечения также появились некоторые позитивные изменения.

Цена "Люкстурна", отметило агентство AP, значительно выше практически любого другого медицинского препарата на мировом рынке, в том числе и двух других методов генной терапии рака крови, одобренных ранее в США, которые обходятся в $373 тыс. и $475 тыс.

В США цены на медицинские препараты не регулируются, как в других странах, поэтому компании-изготовители могут произвольно назначать цены, как любые другие промышленные компании, отметило агентство AP. Как правило, фармацевтические компании не предоставляют подробной информации о том, как формируется цена, за исключением ссылок на большие расходы при разработке и на тот факт, что многие препараты после клинических испытаний так и не выходят на рынок. В этой связи агентство отметило, что Spark Therapeutics считает цену на свой препарат обоснованной, учитывая те расходы, которые приходится нести по обслуживанию пациентов, потерявших зрение.

Ранее агентство AP отмечало, что метод генной терапии, предлагаемый в Европе, обходится в $1 млн и его использовали лишь двое пациентов.